索凡替尼对于不同Ki-67指数及不同基线CgA水平的晚期胰腺神经内分泌瘤均有显著疗效。
美国临床肿瘤学会（ASCO）上，一项索凡替尼治疗胰腺来源神经内分泌瘤（p-NET）的SANET-p研究公布了最新亚组数据，结果显示无论Ki-67表达水平或基线CgA水平如何，索凡替尼在晚期、进展性、中高分化p-NET的患者中均显著获益。此外，另一项索凡替尼治疗美国NET患者I期研究的中期分析数据也精彩亮相。“医学界”特邀医院虞先濬教授就相关研究结果进行解读，以飨读者。
图1.ASCO大会SANET-p研究摘要（摘要号：）
SANET-p研究：索凡替尼是治疗p-NET拥有确证性证据的全球首个中国创新药物SANET-p研究是一项在中国开展的索凡替尼治疗G1/G2级晚期胰腺神经内分泌瘤的III期研究，于欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布中期分析成果，并同步于《柳叶刀·肿瘤学》（TheLancetOncology）在线发表[1]，结果表明，相比安慰剂，索凡替尼组能显著延长患者的中位无进展生存期（mPFS）（13.9个月vs4.6个月）（HR=0.34；95%CI0.21-0.55；P0.）（由盲态独立阅片委员会评估），显著降低疾病进展风险达66%，且安全性良好，患者耐受性好。虞教授强调，p-NETG1/G2级恶性程度较低，患者生存时间相对较长，经索凡替尼治疗后，生存期还能得到如此大程度的提升，研究结果具有一定意义。
图2.SANET-p研究设计（ASCO摘要）
同时，索凡替尼ORR高达19.2%，显著优于安慰剂2%，是既往p-NET治疗药物依维莫司（ORR：4.8%）、舒尼替尼（ORR：9.3%）及奥曲肽（ORR：2.4%）获益的数倍，在p-NET治疗史上可谓冠绝群雄。ORR的高度提升，为索凡替尼强效肿瘤退缩效果打下坚实的基础，84%的患者实现肿瘤退缩获益，68%的患者肿瘤缩小超过10%（与基线相比）。虞教授表示，索凡替尼显著的肿瘤退缩效果将为外科新辅助以及转化治疗创造巨大应用潜力，而这也是索凡替尼在晚期p-NET治疗中获得成功之后的必经之路，并且将会对整个p-NET治疗格局产生重要影响。
SANET-p亚组分析荣登ASCO：索凡替尼再创PFS、ORR获益新高ASCO会议公布了SANET-p研究的亚组分析结果（摘要号：）[2]，报告中将不同Ki-67表达水平（3％、3-10％、10％）及不同基线CgA水平[≤2×正常上限（ULN）、2×ULN]分层，对PFS、客观缓解率（ORR）进行事后分析。虞教授指出，Ki-67为细胞增殖指数，该指数增高与NET患者更具侵袭性的临床病程和更差的预后有关。CgA没有Ki-67应用广泛，但作为神经内分泌肿瘤（NENs）的最佳标志物，其水平与患者的肿瘤负荷、预后及存活率密切相关。
该亚组分析结果显示，相较于安慰剂组，索凡替尼能显著延长Ki-%-10%和Ki-％亚组的中位PFS，Ki-％亚组的PFS数值获得改善（表1）。索凡替尼组中三个亚组的ORR均显著优于安慰剂组，分别为23.1%，20%，12.5%，尤其值得