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ASCO年会系列报道
01
一线卡瑞利珠单抗联合化疗可提高晚期食管鳞状细胞癌的生存率
记者：JessicaHergert
报告人：
徐瑞华教授
根据年ASCO年会上报告的正在进行的第3阶段ESCORT-1st试验(NCT)研究结果，与安慰剂加化疗相比，卡瑞利珠单抗联合化疗作为晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的一线治疗，显示出更优的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。
在中位随访10.8个月（四分位距，7.3-14.3）时，卡瑞利珠单抗联合化疗的中位OS（n=）为15.3个月（95%CI，12.8-17.3），而安慰剂加化疗是12.0个月（95%CI，11.0-13.3)（n=；HR，0.70；95%CI，0.56-0.88；P=.）。
根据独立审查，卡瑞利珠单抗联合化疗的中位PFS为6.9个月（95%CI，5.8-7.4），而安慰剂/化疗为5.6个月（95%CI，5.5-5.7）（HR，0.56；95%CI，0.46-0.68）;P.)。
值得注意的是，在几乎所有亚组分析中，在化疗中加入卡瑞珠单抗后观察到的OS和PFS获益均普遍存在，无论是否存在肝转移或PD-L1表达水平。
“我们需要新的药物和策略来改善晚期或转移性ESCC患者的临床结果，”主要研究者、中山大学癌症中心主席医学肿瘤学教授、华南肿瘤学国家重点实验室主任，徐瑞华博士在介绍数据时说。“这种联合策略有可能成为这一人群新的标准一线治疗方法。”
ESCC代表了亚洲食管癌最主要的组织学亚型。这种疾病在中国尤为常见，其中ESCC占所有食管癌的90%。此外，中国的发病率占全球所有ESCC病例的一半以上。
目前，紫杉醇和顺铂双联化疗是我国ESCC患者的标准治疗方案；然而，预后仍然很差，中位OS通常不会超过13个月，徐教授解释说。
卡瑞利珠单抗是一种人源化抗PD-1单克隆抗体，作为晚期或转移性ESCC患者的二线治疗显示出有希望的抗肿瘤活性。Ⅲ期ESCORT试验(NCT)的结果表明，在这种情况下，卡瑞利珠单抗与化疗相比，OS、总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)有所改善。
基于这些发现，中国国家药品监督管理局批准卡瑞珠单抗用于晚期或转移性ESCC患者的二线治疗。
“免疫疗法与细胞毒药物的组合在多种肿瘤类型中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性，但我们缺乏食管癌的临床证据。”徐教授说。
符合入组条件的患者为未经治疗、经组织学或细胞学证实的晚期或转移性ESCC，至少有1个可测量的病变，ECOG体能状态(PS)为0或1。
患者以1:1的比例分别随机接受每3周mg静脉注射卡瑞珠单抗联合mg/m2紫杉醇和75mg/m2顺铂治疗少于等于6个周期，或安慰剂加化疗。患者接受治疗直至疾病进展、不可接受的毒性、同意书撤销、死亡或开始治疗后最多2年。
根据肝转移和既往根治性放化疗情况对患者进行分层。
独立审查的PFS和OS作为研究的共同主要终点；研究者评估的PFS、ORR、疾病控制率(DCR)、DOR、OS率、安全性和健康相关生活质量(HR-QOL)作为次要终点。
总共对名患者进行了筛选，其中名进入随机分组。在包含卡瑞利珠单抗组中，名患者接受了治疗，名患者完成或中止了计划的治疗，78名患者在数据截止时仍在接受治疗。在含有安慰剂的组中，名患者接受了治疗，名患者完成或中止了计划的治疗，27名患者在数据截止时仍在接受治疗。
两组的基线患者特征相似。患者的中位年龄为62岁，大多数为男性，ECOGPS为1。
每组中约有一半的患者有1个器官发生转移，其他则有2个或更多器官发生转移。在两组患者中，淋巴结是最常见的转移部位，其次是肺、肝和骨。
在卡瑞利珠单抗组中，55.7%的患者有1%或更高的PD-L1表达，49.3%的患者有5%或更高的PD-L1表达，34.9%的患者有10%或更高的PD-L1表达。这些比率在安慰剂组中相似。
在接受卡瑞利珠单抗治疗的患者中，既往治疗包括手术（39.9%）、抗肿瘤药物（25.2%）和放疗（18.1%）；这些结果与接受含安慰剂方案的患者的结果相似。
该研究的其他发现表明，分别在72.1%（n=；95%CI，66.7%-77.2%）的卡瑞利珠单抗/化疗与62.1%（n=；95%CI，56.3%-67.6%)的安慰剂/化疗患者中观察到客观缓解。疾病控制率分别为91.3%(n=;95%CI,87.5%-94.2%)和88.9%(n=;95%CI,84.8%-92.3%)。
含卡瑞利珠单抗组的最佳总体治疗反应由完全缓解（CR；6.7%，n=20）、部分缓解（PR；65.4%，n=）和疾病稳定（SD；19.1%；n=57）组成。在该组中，4.7%的患者(n=14)经历了疾病进展，4%(n=12)无法评估。
含安慰剂组的最佳总体治疗反应包括CR（3.7%；n=11）、PR（58.4%；n=）和SD（26.8%；n=80）。5%的患者(n=15)发展为疾病进展，0.7%(n=2)无法判断最佳疗效，5.4%(n=16)无法评估。
此外，卡瑞利珠单抗/化疗的中位DOR为7.0个月（95%CI，6.1-8.9），而安慰剂/化疗为4.6个月（95%CI，4.3-5.5）。
关于安全性，在99.3%的卡瑞利珠单抗/化疗患者中观察到治疗相关不良反应(TRAE)，而安慰剂/化疗患者为97.0%。其中，63.4%和67.7%分别为3级或更高级别的TRAE，30.2%和23.2%分别为严重TRAE。
导致任何治疗暂停的TRAE发生在接受含卡瑞珠单抗方案和接受含安慰剂方案的患者中分别为45.3%和23.9%。导致任何治疗中断的TRAE分别发生在12.1%和9.4%的患者中。导致死亡的TRAE分别发生在3.0%和3.7%的患者中。
导致任何治疗暂停的TRAE发生在接受含卡瑞珠单抗方案和接受含安慰剂方案的患者中分别为45.3%和23.9%。导致任何治疗中断的TRAE分别发生在12.1%和9.4%的患者中。导致死亡的TRAE分别发生在3.0%和3.7%的患者中。
“卡瑞利珠单抗加化疗具有可控的安全性，类似于单独化疗，并且没有发现新的安全性警戒信号，”徐教授说。
HR-QOL评估表明，与接受安慰剂/化疗的患者相比，接受卡瑞珠单抗/化疗的患者在治疗后整体健康状况恶化和疼痛的风险较低。与安慰剂加化疗相比，卡瑞利珠单抗加化疗还降低了进食恶化、吞咽困难和窒息的风险。
“基于这项试验，我们正在提交新药申请，以寻求中国国家药品监督管理局批准卡瑞珠单抗联合化疗治疗未经治疗的晚期或转移性ESCC，”徐教授总结道。
02
一线依鲁替尼在CLL中产生7年生存获益
记者：MatthewFowler
报告人：
PaulBarr博士
与苯丁酸氮芥相比，一线治疗中给予单药依鲁替尼(Imbruvica)在治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的7年随访中保持了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)获益——根据年ASCO年会演讲提供的数据。
此外，3期RESONATE-2研究(NCT)中的依鲁替尼一线治疗在长期随访中没有报告新的安全性警戒信号。
“总体而言，在迄今为止最长的长达7年的随访中，从一线Bruton酪氨酸激酶靶向治疗的Ⅲ期研究开始，单药依鲁替尼与苯丁酸氮芥相比提供更能持续的PFS和OS获益，”罗切斯特大学医学中心威尔莫特癌症研究所医学副教授兼临床试验办公室主任PaulM.Barr在介绍数据时说。
共有名既往未治疗的65岁或以上的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤患者按1:1随机分配至依鲁替尼或苯丁酸氮芥。中位随访时间为6.2年（范围，0.06-7.2）。
总体而言，在长达7年的随访中，未达到依鲁替尼组患者的中位PFS（HR，0.；95%CI。0.-0.），即进展或死亡风险降低84%。
据估计，在6.5年时，61%依鲁替尼组的患者和9%苯丁酸氮芥组的患者无进展存活。
研究人员在海报展示中解释说：“依鲁替尼与苯丁酸氮芥相比，在亚组分析因素（包括高风险基因组特征和其他基线临床特征，如晚期和巨块病变）中保持了更高的益处。”
在通过细胞遗传学状态评估PFS时，研究小组发现，与接受苯丁酸氮芥的患者相比，接受依鲁替尼治疗的del(11q)患者的疾病进展或死亡风险降低了97%；在没有del(11q)的情况下，减少了80%。此外，接受依鲁替尼和苯丁酸氮芥的del(11q)患者的PFS率分别为60%和0%。对于那些没有del(11q)的人，相应的比率分别为61%和13%。
使用依鲁替尼的IGHV未突变患者的PFS率为62%，而苯丁酸氮芥为2%。对于IGHV突变患者，依鲁替尼和苯丁酸氮芥的发生率分别为67%和18%。
总体人群的OS率在依鲁替尼组显著提高，估计78%的患者在6.5年的随访中存活，死亡风险降低49%。
这项开放标签、多中心、国际研究的结果主要包括PFS、OS、总体反应率(ORR)和安全性。
至于安全性和不良反应(AE)，接受依鲁替尼治疗的患者的停药率仍然很低。患者因AE(23%)、疾病进展(12%)、死亡(8%)、患者退出(7%)和研究者决定(3%)而停用一线依鲁替尼。
研究人员写道：“根据不同的AEs采取相应的主动剂量管理（剂量保持和减少），使得大多数需要剂量管理的患者能够继续受益于依鲁替尼治疗。”
近一半的患者在7年时仍继续接受依鲁替尼治疗并接受调查小组的随访中。
03
Zenocutuzumab在多种NRG1+癌症中显示出临床疗效
记者：KyleDoherty
报告人：
AlisonSchram博士
根据对正在进行的Ⅰ/Ⅱ期eNRGy研究(NCT)和全球早期访问计划的汇总数据的分析，Zenocutuzumab(MCLA-)是NRG1融合阳性癌症患者的一种有前景的新型靶向治疗选择——来自年ASCO年会中演讲报道的数据。
在45名接受Zenocutuzumab治疗的可评估患者中，确认的总体缓解率(ORR)为29%。具体而言，12名胰腺癌(PDAC)患者、24名非小细胞肺癌(NSCLC)患者和9名其他NRG1融合阳性癌症患者的ORR分别为42%、25%和22%。此外据报道有34名患者（76%）出现了肿瘤缩小。
“Zenocutuzumab在经治的NRG1融合阳性胰腺癌中非常有效，具有快速而持久的反应，”该试验主要研究者，纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家AlisonM.Schram医学博士说。“在多种NRG1融合阳性癌症类型中都有疗效，并且具有极好的耐受性安全性。”
NRG1是一种与HER3结合的配体，已被证明是具有临床活性的靶点，并且携带NRG1融合的肿瘤对HER2和HER3导向疗法敏感。Zenocutuzumab是一种双特异性、人源化、全长的IgG1抗体，具有更强的抗体依赖性细胞介导毒作用，可抑制HER3信号通路。该药物先前已在多种肿瘤类型中显示出单药抗肿瘤活性，特别是在Ⅰ/Ⅱ期试验(NCT)中，在接受HER2治疗后疾病进展的转移性乳腺癌患者、尤其是既往经过多种治疗的患者。
eNRGy共招募了61名NRG1基因融合的局部晚期、不可切除或转移性实体肿瘤的成年患者。患者以前接受过或无法接受标准治疗，并且ECOG体能状态为2或更低。数据截止日期为年4月13日，此时47名患者被纳入主要分析人群。
主要终点是研究者评估的ORR。次要终点包括中央独立放射科医师审查的ORR、反应持续时间和安全性。Zenocutuzumab每2周以mg的剂量静脉给药，直至疾病进展。每8周进行一次肿瘤评估。主要分析人群是在截止时间进行至少1次基线后肿瘤评估的患者。
PDAC队列中的中位年龄为47.5岁（22-72），在NSCLC和篮子/其他组中分别为58岁（32-84）和63岁（31-81）。篮子队列包括患有乳腺癌(n=3)、原发灶未知(n=2)和其他(n=5)癌症的患者。在PDAC、NSCLC和篮子队列中，zenocutuzumab治疗的中位持续时间分别为5.7个月（1-19）、4.6个月（1-12）和5.0个月（2-10）。
患者先前接受治疗线数的中位数为2（0-6）。主要分析人群中几乎所有患者都患有转移性疾病（n=46），8名患者（17%）之前接受过阿法替尼（Gilotrif）治疗。在数据截止时，19名患者仍在接受治疗，其中7名患有PDAC，6名患有NSCLC，6名患有其他癌症。停止治疗的最常见原因是疾病进展(53%)。
在对PDAC队列的进一步分析中，确认的部分缓解率为42%（90%CI，18%-69%），50%的患者报告疾病稳定，9名患者出现肿瘤缩小。这些患者接受了多种既往治疗，治疗线中位数为2.5（1-4）。此外，%的CA19-9测量患者（n=11）在随访分析中较基线下降超过50%。
除了PDAC患者外，Schram还介绍了一名48岁男性患者的病例研究，该患者患有-NGR1阳性胆管癌，肝、肺和淋巴结转移。患者接受了zenocutuzumab作为二线化疗后的三线治疗。“患者的肿瘤迅速缩小，CA19-9正常化，治疗后持续PR超过5个月，”施拉姆说。
具体而言，32%的患者观察到肿瘤缩小，84%的患者观察到CA19-9下降（U/mL至20U/mL）。在数据截止时，患者已接受了7个周期的Zenocutuzumab并且治疗正在进行中。
在安全性方面，最常见的全级别不良反应(AE)包括虚弱/疲劳(35%)、腹泻(30%)和贫血(20%)。大多数AE为1级或2级，并且没有患者因为毒性而需要减少剂量。Schram指出，没有严重的胃肠道毒性、皮肤毒性和临床心脏毒性。年1月，FDA授予Zenocutuzumab快速通道审批认证，用于治疗携带NRG1基因融合并在标准治疗后进展的转移性实体瘤患者。
“这是NRG1融合作为可用药的致癌驱动因素的首次前瞻性临床验证，”Schram说。“这也是首次证明有效靶向基因组变异配体的治疗，并且首次证明基于抗体的疗法可以靶向癌蛋白融合。Zenocutuzumab是首个针对NRG1融合阳性癌症的基因组靶向疗法，提供了潜在的新治疗标准。”
04
脂质体伊立替康组合改善胆道癌患者的预后
记者：BrittanyLovely
报告人：
ChanghoonYoo博士
NIFTYⅡ期试验(NCT)的数据表明，脂质体伊立替康(Onivyde)联合5-氟尿嘧啶/亚叶酸钙(5-FU/LV)可显着改善一线吉西他滨/顺铂治疗后疾病进展的转移性胆道癌的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)——来自年ASCO年会上公布的结果。
在中位随访11.8个月时，接受脂质体伊立替康加5-FU/LV治疗的患者（n=88）的中位PFS为7.1个月（95%CI，3.6-8.8），而仅接受5-FU/LV治疗的患者(n=86)为1.4个月（95%CI,1.2-1.5)，前者相对于后者的疾病进展风险降低44%（HR，0.56；95%CI，0.39-0.81；P=.9）。中位OS分别为8.6个月（95%CI，5.4-10.5）和5.5个月（95%CI，4.7-7.2）（HR，0.68；95%CI，0.48-0.98；P=0.）。
“脂质体伊立替康加5-FU/LV应被视为晚期胆道癌患者在吉西他滨/顺铂进展后的标准治疗方法之一，”ChanghoonYoo医学博士在演讲中说。Yoo补充说，在“针对盲法独立中央审查评估的PFS、研究者审查评估的PFS和OS的预先计划的亚组分析中观察到了益处，所有这些都支持脂质体伊立替康联合5-FU/LV，并且有没有显著的相互作用。”
Yoo是韩国首尔蔚山大学医学院和牙山医学中心的肿瘤学助理教授。
脂质体伊立替康是一种拓扑异构酶抑制剂，含有SN-38，这是伊立替康的一种活性代谢物，可与拓扑异构酶1-DNA复合物可逆结合并防止单链断裂的重新连接。基于3期NAPOLI-1试验(NCT01494)数据，该药物被批准用于治疗吉西他滨难治性的转移性胰腺癌患者。
研究人员假设，由于肿瘤基质的生物学相似性，脂质体伊立替康会在胆道癌患者中引起类似的反应。随机Ⅱ期NIFTY试验招募了根据RECISTv1.1标准至少有1个可测量病变的转移性胆道癌患者。患者还必须在一线吉西他滨/顺铂后确认放射学进展，既往未接受二线化疗，器官功能正常，ECOG体能状态为0至1。
患者按在根治性手术前的肿瘤部位（肝内与肝外/胆囊），以及他们所在的治疗中心进行分层。总共名患者随机接受第1天70mg/m2脂质体伊立替康加第1-2天5-FU(mg/m2)加LV（第1天mg/m2每2周或5-FU/每2周LV一次），直到根据研究者审查的疾病进展或出现无法耐受的毒性。
主要终点是盲独立审查委员会(BICR)的PFS。次要终点包括研究者评估的PFS、OS、总体反应率(ORR)、EORTCQLQ-C30评估的生活质量和安全性。从第1周期的第1天起每6周完成一次CT或MRI放射学肿瘤评估。
两个治疗组的组间平衡性良好。脂质体伊立替康加5-FU/LV组的中位年龄为63岁（38-84），而单独5-FU/LV组的中位年龄为65岁（37-80）。肝内癌在各组中最常见（分别为39.8%和45.3%），其次是胆囊癌（35.2%对25.6%）和肝外癌（25.0%对29.1%）。一线吉西他滨的中位持续时间为5.1个月，大多数患者之前未接受过根治性手术，比例分别为70.5%和66.3%。
来自BICR评估审查的其他PFS数据显示，脂质体伊立替康加5-FU/LV组的6个月PFS率为55.7%（95%CI，44.7%-66.6%），而5-FU/LV组为26.2%（95%CI，16.6%-35.8%）。
研究人员评估的PFS数据显示出类似结论，支持添加脂质体伊立替康。联合组的中位PFS为3.9个月（95%CI，2.7-5.2），而5-FU/LV组为1.6个月（95%CI，1.3-2.2）（HR，0.48；95%CI，0.34）-0.69；P.0)。6个月PFS率分别为30.6%（95%CI，20.6%-40.5%）和11.6%（4.9%-18.4%）。
研究者还报告了两种方案的OS率。脂质体伊立替康组的6个月OS率为60.7%（95%CI，50.3%-71.2%），而5-FU/LV组为45.9%（35.3%-56.5%）。1年OS率分别为35.4%（95%CI，24.9%-45.9%）和22.4%（95%CI，13.1%-31.7%）。
根据BICR评估，伊立替康脂质体加5-FU/LV的ORR为14.8%，而单独使用5-FU/LV的ORR为5.8%（P=.）。脂质体伊立替康组有一半患者病情稳定，14.8%有部分缓解，而5-FU/LV组分别为29.1%和5.8%。5-FU/LV组超过一半的患者出现疾病进展(64.0%)，而脂质体伊立替康组为29.5%。两组均无完全缓解。研究者评估的审查报告了类似的结论。
“脂质体伊立替康加5-FU/LV的安全性与之前针对胰腺癌的NAPOLI-1试验中所见的一致，”Yoo解释说。“中性粒细胞减少症和疲劳是脂质体伊立替康加5-FU/LV组最常见的任何级别和3级和4级不良事件，”他说。
具体而言，在脂质体伊立替康加5-FU/LV组中，33.0%的患者报告了任何级别的中性粒细胞减少症，而在5-FU/LV组中为3.5%。3级或4级中性粒细胞减少症的发生率分别为23.9%和1.2%。据报道，脂质体伊立替康组有30.7%的患者出现任何级别的疲劳，而5-FU/LV组为19.8%；3级或4级发病率分别为12.5%和3.5%。
“我们使用EORTCQLQ-C30问卷在超过8个治疗周期评估了患者的生活质量，”Yoo说。“两组的整体生活质量都得到了很好的保留，并且两组的全球健康相关的生活质量没有临床意义的差异。”
最后，脂质体伊立替康加5-FU/LV组中34.9%的患者继续接受研究后治疗，最常见的治疗是氟尿嘧啶加顺铂或奥沙利铂(17.4%)。在5-FU/LV组中，31.8%的患者继续接受治疗后治疗，其中最常见的是帕博利珠单抗（Keytruda；11.8%）。
Yoo最后指出，尽管该研究仅在韩国进行，但该研究具有足够的置信度和说服力，并设计了细致的肿瘤疗效评估，因此该组合应被视为治疗二线胆道癌患者的一种选择。
05
司美替尼在儿科和AYA难治性实体瘤的疗效中并非来自MAPK基因表达驱动
记者：GinaMauro
报告人：
OliveEckstein博士
根据2期国家癌症研究所(NCI)的队列研究结果，在RAS/RAF/MAPK1/2-ERK通路中存在可操作突变的儿童和年轻成人难治性癌症患者中，司美替尼未引起临床活性-在年ASCO年会上展示的儿童肿瘤学组(COG)儿科MATCH试验(NCT)演讲。
尽管该药物耐受性良好，但司美替尼未观察到客观反应。3名患者使用该药物达到稳定疾病，而15名患者疾病进展。1名患者不可归类为RECIST，1名患者不可评估。此外，6个月无进展生存(PFS)率为15%（95%CI，4%-34%）。
“在这群患有多种难治性癌症的儿童中，司美替尼通常耐受性良好。不幸的是，没有观察到客观反应，”该试验调查员，医院/贝勒医学院的医学博士OliveS.Eckstein在会议期间的演讲中说。“当我们设计这些试验时，未来要讨论和考虑的重点是组织学和突变状态。我们在这里了解到，单独的MAPK通路突变状态不足以预测对司美替尼单药治疗的反应。”
Eckstein解释说，尽管儿科癌症具有跨越多种疾病组织学的可靶向分子改变，类似于成人恶性肿瘤，但个体基因改变的低频率使得评估儿科肿瘤中的靶向药物具有挑战性。
已知几种恶性肿瘤具有高频率的MAPK通路突变，例如RAS（毛细胞白血病、黑色素瘤和甲状腺乳头状癌）、BRAF（毛细胞白血病、黑色素瘤、朗格汉斯细胞组织细胞增生症和甲状腺乳头状癌），以及MEK1/2（结直肠癌、神经胶质瘤、朗格汉斯细胞组织细胞增生症和卵巢癌）。在这些通路突变中，RAS是最常见的，占22%，其次是BRAF(7%)、MEK1/2(1%)和ERK（罕见）。
司美替尼是一种有效的、口服生物可利用的MEK1/MEK2选择性抑制剂，可减弱RAS-RAF-MEK1/2-ERK级联反应，减少细胞增殖，并促进促凋亡信号转导。TKI先前已在儿科脑肿瘤联盟的1期低级别胶质瘤试验中显示出疗效；2由于这些数据，研究人员选择不将该患者亚组纳入该筛查方案。
司美替尼也被FDA批准用于治疗2岁或更年轻的丛状神经纤维瘤患者。
在年ASCO年会上公布的数据是NCI-COG儿科MATCH试验(APECSC)的一部分，该试验有助于对美国儿科和年轻成人患者的难治性癌症进行分子分析。年龄在1岁至21岁之间的难治性实体瘤、淋巴瘤和组织细胞增生症患者必须具有可测量的疾病和足够的体能状态。
在进入肿瘤测序筛选方案之前，患者对他们的肿瘤进行了活检。如果检测到RAS/RAF/MAPK1/2-ERK通路中的可操作突变——NF1、NRAS、KRAS、HRAS、ARAF、MAP2K1、GNA11、GNAQ突变或BRAF突变或融合——患者被纳入儿科MATCH的司美替尼子协议(APECE)，试验的E组，旨在测试司美替尼在复发肿瘤儿童中的耐受性和有效性，其中包含分子MAPK通路改变。
此外，在该子协议中，患者需要满足标准的第2阶段协议标准，包括器官功能和洗脱期。FFPE肿瘤样本被集中处理，靶向On